Iptacopan como Terapia Inovadora para Anemia Hemolítica em PNH

O quê? O estudo avaliou a eficácia do Iptacopan, um inibidor oral do fator B de primeira classe, como tratamento para pacientes com anemia hemolítica persistente devido à hemoglobinúria paroxística noturna (PNH), que já receberam terapia anti-C5 ou não receberam inibidores do complemento. Por quê? A PNH é uma doença que causa anemia hemolítica grave, e os tratamentos disponíveis, como a terapia anti-C5, muitas vezes não são suficientes para controlar a doença. O Iptacopan representa uma possível nova abordagem oral para melhorar os níveis de hemoglobina e reduzir a necessidade de transfusões de sangue em pacientes com PNH. Como? Foram realizados dois ensaios clínicos de fase 3 durante um período de 24 semanas. No primeiro ensaio, pacientes tratados com anti-C5 foram randomizados para continuar a terapia ou mudar para Iptacopan. No segundo ensaio, um grupo único de pacientes que não havia recebido inibidores do complemento e apresentava níveis elevados de lactato desidrogenase (LDH) foi tratado com Iptacopan. Os principais desfechos foram o aumento dos níveis de hemoglobina em pelo menos 2 g por decilitro sem necessidade de transfusão de sangue. E aí? No primeiro ensaio, 51 dos 60 pacientes tratados com Iptacopan tiveram um aumento significativo nos níveis de hemoglobina,…...