Introdução A hemofilia é um distúrbio hemorrágico congênito raro resultante da deficiência parcial ou total dos fatores de coagulação sanguínea VIII (hemofilia A) ou IX (hemofilia B). Este guia da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) busca orientar pacientes, cuidadores e profissionais da saúde na tomada de decisões sobre o tratamento da hemofilia congênita A e B. Metodologia Um painel multidisciplinar da ISTH, incluindo médicos e pacientes de diversas regiões, foi formado para minimizar vieses e conflitos de interesse. Foram priorizadas questões clínicas relevantes e utilizada a abordagem GRADE para desenvolvimento de recomendações. Estas foram abertas para comentários públicos antes da finalização. Resultados Foram selecionadas 13 questões, com 11 tratando da hemofilia A e duas da B. As discussões abrangem tratamento profilático e episódico, uso de agentes de bypass e terapias não fatoriais como emicizumab para hemofilia A, e terapia de tolerância imune. Recomendações fortes foram emitidas para tratamento profilático em detrimento do episódico para hemofilia A e B severas. Conclusões Recomenda-se fortemente o tratamento profilático para hemofilia severa e moderadamente severa. Recomendações condicionais foram dadas para outras questões, e pesquisas futuras devem focar em comparações diretas de tratamentos e a administração da hemofilia B com inibidores. As atualizações…...
